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CDE全新发布《细胞治疗产品申报临床试验药学研究问题与解答》—— 新型快速检测方法加速细胞治疗药品申报


先达基因 / 2019-10-21

         20191018日,在《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》及相关问题解读的基础上,国家药品监督管理局药品审评中心结合近期细胞治疗产品IND申报资料审评和沟通交流过程中出现的共性问题,提出了一些建议供申请人参考。其中对于无菌、支原体、RCL等安全性指标的检测方法,能否用新的自建方法替代药典或通行指导原则收录的方法检测放行?药品审评中心针对这一共性问题给出的建议是:基于细胞治疗药物的特点,申请人可以开发新型的无菌和支原体的检测方法进行放行检测,但是检测方法应经过充分验证。同时,需要关注的是,在未能充分验证新型方法可以完全替代药典传统检测方法时,建议在使用新型检测方法进行放行检测的同时,采用药典传统方法进行平行检测,并在临床试验期间收集不同检测方法的数据,开展完整的方法学研究与验证,在后续申报中提供研究数据。另外,在平行使用新型检测方法和药典传统方法的同时,申请人应针对两种方法检测结果不一致,细胞药物又必须尽快用于人体的特殊情况,提前制定应急补救措施。

这次新发布的关于《细胞治疗产品申报临床试验药学研究问题与解答》是随着国内外细胞治疗技术的不断发展,国家政策层面的又一次改革和创新,将会进一步促进了我国细胞产业的发展。在此之前为保障和促进我国细胞治疗产业的发展,我国相关政府部门已经陆续出台了法律法规和指导原则。2015年以来,国家出台了《干细胞临床研究管理办法》《干细胞制剂制备质量管理自律规范》和我国首个《干细胞通用要求》等政策文件,政策监管日趋规范。20171222日,原食药监总局又发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》及相关问题解读。以上政策将促进我国细胞治疗产品作为药品属性的规范化产业化的生产,并将助力实现生产流程标准化和规范化,使安全有效的产品脱颖而出。

为保证细胞产品出库无毒,无害、安全有效,必须从细胞制备前期、培养期及临床回输前期各个环节做好严格的质量监控。因此实验室要做到针对细胞培养的每批耗材试剂进行定期抽检,确保每批耗材试剂做到无菌,无热源,无外源支原体污染。其中最臭名昭著的要数支原体污染,支原体在环境中无处不在,调查发现其污染细胞的平均比例为30-60%,有些国家甚至高达80-90%,污染之后细胞还能生长,观察不出什么异样,但是如果将污染了支原体的抗肿瘤免疫细胞输给患者,不仅起不到治疗作用,还有可能导致患者支原体感染加重病情。

药典传统支原体检测方法包括培养法和DNA荧光染色法,除此之外,随着检测技术的发展,多种新型支原体检测方法相继问世,对这些方法进行比较,如下表:

 

 

 

1 支原体检测方法比较

由表1可以看到,药典中推介的培养法和DNA荧光染色法工作量都较大,对于急需进行细胞治疗的病人不适合用这两种方法对细胞进行支原体检测。RT-PCR具有高灵敏度,最低可检测到每毫升1000 拷贝的支原体,但是由于检测所用试剂费用较高,而且需要配套荧光定量PCR仪,价格非常昂贵,难以推广。LAMP法灵敏度高,但是假阳性高,很容易将没有支原体污染的细胞产品检测为阳性,从而耽误治疗。ATP酶法灵敏度较低,假阴性高,容易漏检导致将支原体污染的细胞输给病人,而且价格昂贵。与上述检测方法比较,SM@RT技术是当前最理想的支原体检测方法,该技术方法最低可检测到每毫升150个拷贝的支原体,利用该公司开发的GS8恒温荧光检测仪(操作非常简便,内置电池适合野外条件使用)37℃反应20分钟即可完成反应和结果判读,整个检测过程无需开盖,避免气溶胶的污染导致的假阳性,具有费用低、广谱、准确、快速等优点。SM@RT技术是由苏州先达基因科技有限公司研发的拥有自主知识产权的新一代核酸快速检测技术方法,它可以在恒定的低温下(25℃-42℃)对痕量的支原体种内保守性DNA片段进行特异性的扩增,扩增反应可以在20min内完成,该试剂盒检测范围涵盖130(亚)种支原体。这种快速检测方法不仅能够有效的检测细胞产品中的支原体的污染,而且能够大大缩短检测时间,让患者能够尽快得到治疗。

我国的细胞治疗拥有广阔的应用市场和深厚的科研积淀,同时还拥有中央和地方不断出台的利好政策支持,发展动力强劲。然而,要真正实现细胞治疗产业的快速发展,造福人类健康还需要很长的一段路要走。先达基因以其快速、高效、准确的支原体检测技术产品为临床细胞治疗提供强有力的质量保障,助力我国细胞治疗项目的转化落地。我国的细胞治疗产业将会迎来一个发展高潮,广大患者也将很快能够享受到细胞治疗新技术成果。


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