2018年7月2日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel，前称KTE-C19）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Yescarta，用于既往已接受2种或2种以上系统疗法的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者的治疗。

 现在，CHMP的意见将被递交给欧盟委员会，后者在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的建议。这意味着，Yescarta极有可能在未来2-3个月做出获得批准，造福欧洲的DLBCL和PMBCL患者。之前，EMA已授予Yescarta优先药物资格（PRIME）。

吉利德肿瘤学治疗执行副总裁Alessandro Riva表示，此次CHMP的积极意见对于欧洲的DLBCL和PMBCL患者而言是一个重要的里程碑。该意见使Yescarta进一步接近那些目前很少或没有治疗选择的成人患者群体。我们期待着Yescarta能尽快上市，为患者带来这种创新性的疗法。

CHMP支持批准Yescarta，是基于在难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）成人患者中开展的单臂临床研究ZUMA-1的数据。该研究中，接受单次输注Yescarta治疗后，72%（n=73/101）的患者实现了缓解，其中52%（n=52/101）实现了完全缓解（中位随访15.1个月，由独立审查委员会评估）。该研究中报告的3级或更高级别的不良事件包括但不限于细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统事件及血小板减少症。

 DLBCL是最常见类型的NHL（约占NHL的60%），代表着一个医疗需求严重未满足的领域。难治性DLBCL患者预后较差，中位生存期仅为6个月。在2018年，整个欧盟地区估计有7700例既往已接受2种或2种以上系统疗法的复发性或难治性DLBCL患者有资格接受Yescarta治疗。

 在美国，Yescarta已于2017年10月获FDA批准，用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治疗，包括DLBCL、PMBCL、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。此次批准，使Yescarta成为全球首个治疗DLBCL的CAR-T疗法，标志着DLBCL临床治疗的一个重大里程碑；同时，Yescarta也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T，CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。

值得一提的是，就在近日，CHMP也发布积极意见，推荐批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019），用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）病情难治或移植后复发或出现2次及以上复发的25岁及以下B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者；（2）既往接受2种或多种系统疗法治疗失败的复发性或难治性DLBCL成人患者。

这也意味着，在欧洲市场，Yescarta将与Kymriah在DLBCL治疗领域展开直接竞争。CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同，它是由患者自身的细胞产生。治疗时，患者血液中的T细胞被提取出，经过改造后可表达出嵌合抗原受体，从而识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。

Yescarta和Kymriah的原理均为将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。（生物谷Bioon.com）2018年7月2日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel，前称KTE-C19）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Yescarta，用于既往已接受2种或2种以上系统疗法的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者的治疗。

现在，CHMP的意见将被递交给欧盟委员会，后者在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的建议。这意味着，Yescarta极有可能在未来2-3个月做出获得批准，造福欧洲的DLBCL和PMBCL患者。之前，EMA已授予Yescarta优先药物资格（PRIME）。

吉利德肿瘤学治疗执行副总裁Alessandro Riva表示，此次CHMP的积极意见对于欧洲的DLBCL和PMBCL患者而言是一个重要的里程碑。该意见使Yescarta进一步接近那些目前很少或没有治疗选择的成人患者群体。我们期待着Yescarta能尽快上市，为患者带来这种创新性的疗法。

CHMP支持批准Yescarta，是基于在难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）成人患者中开展的单臂临床研究ZUMA-1的数据。该研究中，接受单次输注Yescarta治疗后，72%（n=73/101）的患者实现了缓解，其中52%（n=52/101）实现了完全缓解（中位随访15.1个月，由独立审查委员会评估）。该研究中报告的3级或更高级别的不良事件包括但不限于细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统事件及血小板减少症。

DLBCL是最常见类型的NHL（约占NHL的60%），代表着一个医疗需求严重未满足的领域。难治性DLBCL患者预后较差，中位生存期仅为6个月。在2018年，整个欧盟地区估计有7700例既往已接受2种或2种以上系统疗法的复发性或难治性DLBCL患者有资格接受Yescarta治疗。

在美国，Yescarta已于2017年10月获FDA批准，用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治疗，包括DLBCL、PMBCL、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。此次批准，使Yescarta成为全球首个治疗DLBCL的CAR-T疗法，标志着DLBCL临床治疗的一个重大里程碑；同时，Yescarta也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T，CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。

值得一提的是，就在近日，CHMP也发布积极意见，推荐批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019），用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）病情难治或移植后复发或出现2次及以上复发的25岁及以下B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者；（2）既往接受2种或多种系统疗法治疗失败的复发性或难治性DLBCL成人患者。

这也意味着，在欧洲市场，Yescarta将与Kymriah在DLBCL治疗领域展开直接竞争。CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同，它是由患者自身的细胞产生。治疗时，患者血液中的T细胞被提取出，经过改造后可表达出嵌合抗原受体，从而识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。

Yescarta和Kymriah的原理均为将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。（生物谷Bioon.com）